FDA توافق على دواء جديد لعلاج مرض نادر في العظام من شركة ميروم
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أقراص شركة ميروم فارماسيوتيكالز (Mirum Pharmaceuticals)، لعلاج اضطراب نادر يصيب العظام، للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والمصابين بخلل التنسج الليفي العظمي المترقي (FOP).
ويتسبب هذا المرض في تحول العضلات والأوتار والأربطة تدريجيًا إلى عظام، مما يؤدي إلى تقييد الحركة وقد يتسبب في إعاقة شديدة.
ووفقًا لشركة ميروم، يعاني نحو 300 شخص في الولايات المتحدة و900 شخص حول العالم من هذا المرض.
كيف يعمل الدواء؟
وفقًا لما نشرته وكالة رويترز، يعمل دواء زيلورجيسيرتيب (zilurgisertib)، والذي يحمل الاسم التجاري Atebrioz، ويُؤخز مرة واحدة يوميًا، على تثبيط بروتين ALK2، الذي يكون نشطًا بشكل غير طبيعي لدى معظم مرضى خلل التنسج الليفي العظمي المترقي.
ويسهم في تكوّن العظام خارج الهيكل العظمي، وتبلغ الجرعة الموصى بها من الدواء 100 ملليجرام.
وعادةً ما يتم تشخيص مرض FOP في مرحلة الطفولة المبكرة.
ووفقًا لما قاله كريس بيتز الرئيس التنفيذي للشركة لوكالة رويترز، تتوقع الشركة طرح الدواء في الأسواق خلال شهر أكتوبر، وتعتزم الإعلان عن سعره عند إطلاقه.
وقال بيتز: «إن توفر دواء مثل هذا للمرضى، يمكنه بالفعل إيقاف التراكم التدريجي والمستمر للعظام، يمثل تغييرًا جذريًا في علاج المرضى».
150 مليون دولار تكلفة مبيعات عالمية سنوية
ويقدر جوناثان ووليبن، المحلل في شركة Citizens، أن تبلغ تكلفة Atebrioz نحو 750 ألف دولار سنويًا، وأن يحقق الدواء مبيعات عالمية سنوية قصوى تُقدر بحوالي 150 مليون دولار.
وكانت شركة ميروم قد حصلت على ترخيص الدواء من شركة Incyte في وقت سابق من هذا العام، مقابل 16 مليون دولار تُدفع مقدمًا. إلى جانب دفعات محتملة مرتبطة بتحقيق مراحل محددة من التطوير، بالإضافة إلى إتاوات من المبيعات.
استندت موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية إلى دراسة شملت 63 مريضًا، أظهرت أن دواء Atebrioz خفّض بشكل ملحوظ تكوّن عظام جديدة مقارنةً بالدواء الوهمي، وذلك بعد 24 أسبوعًا.
وتشمل خيارات العلاج الحالية لمرض FOP دواء Sohonos الفموي من شركة Ipsen، ودواء Pasatru من شركة Regeneron، الذي يُعطى عن طريق التسريب الوريدي مرة شهريًا.
ويعتمد Sohonos لعلاج بعض الأطفال والبالغين، بينما تمت الموافقة على Pasatru لعلاج البالغين.
وقال ووليبن، إن دواء Atebrioz قد يصبح خيارًا مفضلًا للعلاج، نظرًا لأنه يجمع بين تناوله عن طريق الفم وفعالية قوية وملف أمان ملائم، مما يوفر سهولة أكبر مقارنةً بالتسريب الشهري لدواء Pasatru، مع احتمال وجود مخاوف أقل بشأن السلامة مقارنةً بدواء Sohonos من شركة Ipsen.
