هيئة الدواء الأمريكية تقر عقار جديد لعلاج أحد أنواع تلين العظام
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على حقن Crysvita (burosumab-twza) لعلاج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق مع تلين العظام الناجم عن الورم (TIO) ، وهو مرض نادر يتميز بتطور الأورام التي تسبب ضعف العظام وتليينها. تطلق الأورام المرتبطة بـ TIO مادة تشبه هرمون الببتيد تعرف باسم عامل نمو الأرومة الليفية 23 (FGF23) الذي يخفض مستويات الفوسفات.
يركز علاج TIO على تحديد وإزالة الورم الذي يسبب المرض. ومع ذلك ، عندما لا يكون ذلك ممكنًا ، يمكن أن تساعد Crysvita في زيادة مستويات الفوسفات في الدم “، قالت تيريزا إي كيهو ، مديرة قسم الغدد الصماء بالإنابة في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء. “باعتباره أول علاج معتمد من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج هذا المرض الموهن ، فإن إجراء اليوم هو خطوة مهمة في إيجاد خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من TIO الذين لا يمكن العثور على ورمهم أو إزالته”.
ينظم FGF23 مستويات الفوسفات ، المنحل بالكهرباء الذي يلعب أدوارًا مهمة في الحفاظ على العظام ، وإنتاج الطاقة بواسطة الخلايا ووظيفة الأعصاب. عندما لا يكون هناك ما يكفي من الفوسفات في الجسم ، تبدأ العظام في التليين والضعف ، مما يسبب تلين العظام (تليين ملحوظ للعظام).
تم تقييم سلامة وفعالية Crysvita في دراستين شملتا معا 27 من البالغين مع TIO. في كلتا الدراستين ، تلقى المرضى Crysvita كل أربعة أسابيع. بالنسبة للدراسة الأولى ، حقق نصف المرضى مستويات فوسفات طبيعية خلال الأسبوع 24 وحافظوا على مستويات فوسفات طبيعية أو شبه طبيعية حتى الأسبوع 144. في الدراسة الثانية ، حقق 69٪ من المشاركين مستويات فوسفات طبيعية حتى الأسبوع 24 وحافظوا على مستويات طبيعية أو قريبة من الفوسفات الطبيعي مستويات خلال الأسبوع 88. كما اقترحت نتائج مسح العظام للمرضى في الدراسة الأولى شفاء الآفات العظمية المتعلقة بتلين العظام (تليين العظام).
تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية مثل الطفح الجلدي وخلايا النحل في المرضى الذين تناولوا Crysvita. في حالة حدوث تفاعلات خطيرة لفرط الحساسية ، يجب على المرضى التوقف عن تناول Crysvita والتحدث مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بهم حول المزيد من العلاج الطبي. بالإضافة إلى ذلك ، قد يرتبط ارتفاع مستويات الفوسفور عن المعدل الطبيعي بزيادة خطر الإصابة بالتهاب الكلية الكلوي (وهو اضطراب يحدث عند ترسب الكثير من الكالسيوم في الكلى).
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا التي تم الإبلاغ عنها لدى البالغين الذين يتناولون TIO أخذ Crysvita كانت خراج الأسنان (العدوى) ، وتشنجات العضلات ، والدوخة ، والإمساك ، ورد فعل موقع الحقن ، والطفح الجلدي ، والصداع.
المرضى الذين يتناولون الفوسفات الفموي أو فيتامين د النشط ، وأولئك الذين لديهم مستويات فوسفات المصل ضمن أو فوق النطاق الطبيعي لأعمارهم ، والمرضى الذين يعانون من اختلال حاد في الكلى أو مرض كلوي في نهاية المرحلة يجب ألا يأخذوا Crysvita.
كما أن Crysvita حاصلة على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم ستة أشهر وما فوق المصابين بنقص فوسفات الدم المرتبط بـ X ، مما يؤدي إلى انخفاض مستويات الفوسفات في الدم ويؤدي إلى ضعف نمو العظام وتطورها لدى الأطفال والمراهقين. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Crysvita لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
