fbpx
أهم الأخبارالأدوية

هيئة الدواء الأمريكية توافق على دواء جديد لعلاج مرض وراثى نادر

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” اليوم على دواء جديد يسمى Palynziq  ويحتوى على المادة العفالة (pegvaliase-pqpz) للبالغين الذين يعانون من مرض وراثى نادر وخطير يعرف باسم  phenylketonuria (PKU) “فينيل كيتونوريا”.

وأوضح الأطباء، أن المرضى الذين لديهم من “PKU” “فينيل كيتونوريا” يعانون من عدم القدرة على تحطيم phenylalanine (Phe) ، وهو حمض أمينى موجود فى الأطعمة التى تحتوى على البروتين والمحليات عالية الكثافة المستخدمة فى مجموعة متنوعة من الأطعمة والمشروبات.

ويمثل “Palynziq” علاج إنزيمي جديد لمرضى PKU البالغين الذين لديهم تركيز غير منضبط للحمض الأمينى “فينيا آلانين” فى الدم.

وقالت جولي بييتز، مديرة مكتب تقييم الدواء الثالث فى إدارة الأغذية والأدوية  FD: “هذا علاج بديل للإنزيم الذى يحتاجه الجسم”.

ويؤثر “فينيل كيتونوريا”“PKU” على حوالى 1 إلى 10 آلاف إلى 15 ألف شخص فى الولايات المتحدة، وإذا لم يتم علاجه، يمكن أن يسبب الإعاقات الذهنية والنفسية العصبية والنفسية المزمنة.

ويستخدم علاج “Palynziq”  على هيئة حقن تحت الجلد فى جرعة مستهدفة من 20 مجم مرة واحدة يوميا أو 40 مجم مرة واحدة يوميا.

وتضمنت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا فى تجارب عقار “بالينزيك” تفاعلات موقع الحقن وآلام المفاصل وتفاعلات فرط الحساسية والصداع لمدة 14 يومًا على الأقل و(الحكة الجلدية) والغثيان والدوار وآلام البطن وألم الحلق والإرهاق القيء والسعال والإسهال.

اظهر المزيد
زر الذهاب إلى الأعلى