FDA توافق على دواء كامزيوس لعلاج اعتلال عضلة القلب التضخمي الانسدادي في الأطفال

وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على كبسولات كامزيوس كأول علاج للأطفال الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب التضخمي الانسدادي لتحسين الأعراض والقدرة الوظيفية، وكان قد تمت الموافقة على دواء كامزيوس-الذي أنتجته شركة بريستول مايرز سكويب- عام 2022 لعلاج اعتلال عضلة القلب التضخمي الانسدادي في البالغين. أما الآن فقد وافقت الهيئة عليه للبالغين والأطفال الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب التضخمي الانسدادي،  ويبلغ وزنهم 30 كجم على الأقل.

ماهو اعتلال عضلة القلب الاضخمى الانسدادى ؟

ويُعد اعتلال عضلة القلب التضخمي الانسدادي  حالة وراثية تصبح فيها عضلة القلب سميكة، كما يمكن أن يُصاب المرضى بضيق مخرج البطين الأيسر وهو ما يسبب أعراض مثل قصر النفس، تعب، نظم القلب غير الطبيعي الذي يمكن أن يهدد الحياة.

نتائج الدواء الجديد

وتم تقييم كفاءة الدواء في المرحلة الأخيرة من التجارب السريرية والتي شملت 44 مريضا تتراوح أعمارهم من 12 إلى 18 عام.

وتم تقسيم الأطفال إلى مجموعتين: مجموعة أخذت الدواء والأخرى أخذت الدواء الوهمي وذلك مرة واحدة في اليوم لمدة 28 أسبوع. وكان الهدف الأساسي لقياس كفاءة الدواء هو التغير في الضغط في مخرج البطين الأيسر أثناء مناورة فالسالفا وهي مناورة تقلل تدفق الدم العائد إلى القلب. واستطاع الدواء تقليل تدريج مناورة فالسالفا بشكل ملحوظ مقارنة بالدواء الوهمي الأمر الذي يعكس تحسن انسداد مخرج البطين الأيسر.

وكان الدواء قد قلل انسداد مخرج البطين الأيسر بطريقة مشابهة في البالغين وصاحبه تحسن القدرة الوظيفية وتحسن الأعراض. وبناءًا على هذه النتائج، يُتوقع أن يحدث الأمر نفسه في الأطفال الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب التضخمي الانسدادي ويزيد وزنهم على 30 كجم.

ويحمل الدواء تحذيرًا بزيادة خطر قصور القلب. وتشمل الأعراض الجانبية التي حدثت في أكثر من 5% من المرضى الذين تلقوا الدواء، أو التي حدثت بشكل متكرر في المجموعة التي أخذت الدواء مقارنًة بالدواء الوهمي: الدوخة والإغماء 

المصدر: FDA