إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج لمتلازمة «نيمان بيك»
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج لمرض نيمان بيك من النوع C، وهو دواء “ميبليفيا” (arimoclomol) الذي يُتناول عن طريق الفم. يُستخدم هذا الدواء بالتزامن مع مثبط الإنزيم “ميجلوستات” لعلاج الأعراض العصبية المرتبطة بالمرض لدى البالغين والأطفال من عمر سنتين فأكثر.
يُعد ميبليفيا أول دواء توافق عليه FDA لعلاج هذا المرض النادر، مما يمثل إنجازًا طبيًا مهمًا في مجال الأمراض الوراثية النادرة.
ماهى متلازمة نيمان بيك ؟
مرض نيمان بيك من النوع C هو اضطراب وراثي نادر ينتج عن تغييرات في جينات NPC1 أو NPC2، مما يؤثر على نقل الكوليسترول والدهون داخل الخلايا. نتيجة لذلك، تفشل الخلايا في القيام بوظائفها الطبيعية، مما يؤدي إلى تلف الأعضاء تدريجيًا وظهور أعراض عصبية متقدمة.
في المتوسط، لا يعيش المصابون بهذا المرض أكثر من 13 عامًا، مما يجعله من الأمراض التي تترك تأثيرًا شديدًا على المرضى وعائلاتهم.
نتائج دواء متلازمة نيمان بيك
جاءت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على “ميبليفيا” بعد تقييم شامل لسلامته وفعاليته في تجارب سريرية. شملت هذه التجارب 50 مريضًا تتراوح أعمارهم بين سنتين و19 عامًا، لديهم تشخيص مؤكد للمرض على المستوى الجزيئي. تم تقسيم المرضى عشوائيًا لتلقي ميبليفيا أو دواء وهمي، مع استمرار 78% من المشاركين في استخدام ميجلوستات كعلاج أساسي. أظهرت النتائج أن ميبليفيا نجح في تقليل تقدم الأعراض العصبية مقارنة بالدواء الوهمي، وذلك من خلال استخدام مقياس شدة الأعراض العصبية في أربعة مجالات رئيسية: الحركة، الكلام، البلع، والمهارات الحركية الدقيقة.
أكدت الدكتورة جانيت ماينارد، مديرة مكتب الأمراض النادرة في FDA، أن “الموافقة على ميبليفيا تُعد خطوة هامة في توفير علاج فعال وآمن لمرض نيمان بيك من النوع C، الذي كان يفتقر حتى الآن إلى خيارات علاجية تلبي احتياجات المرضى بشكل كامل”. كما أشارت إلى أن هذه الموافقة تمثل تقدمًا كبيرًا بعد سنوات من البحث دون توفر علاجات مناسبة.
ورغم هذه التطورات الإيجابية، فإن استخدام ميبليفيا يأتي مع تحذيرات من بعض الآثار الجانبية، مثل ردود الفعل التحسسية التي تشمل ظهور طفح جلدي أو تورم تحت الجلد. وينصح المرضى الذين يعانون من هذه الأعراض بالتوقف عن تناول الدواء فورًا. كما يُنصح النساء الحوامل أو اللواتي يخططن للحمل بعدم استخدام ميبليفيا.