إدارة الدواء الأمريكية توافق على أول دواء لعلاج فرط نشاط الغدة الدرقية المحيطي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أقراص إمسيتات (تيراتريكول) من شركة «Egetis Therapeutics»، المعلقة فمويًا لعلاج فرط نشاط الغدة الدرقية المحيطي، لدى المرضى الذين يعانون من نقص ناقل أحادي الكربوكسيلات «MCT8»، والمعروف أيضًا بمتلازمة ألان-هيرندون-دادلي.

وتعكس هذه الموافقة إلتزام هيئة الدواء الأمريكية تجاه المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة واحتياجات طبية ملحة.

وصرح نيكلاس ويسترهولم، الرئيس التنفيذي لشركة «Egetis Therapeutics»: “يمثل اليوم نقطة تحول حاسمة للمرضى الذين يعانون من نقص MCT8 ولمقدمي الرعاية لهم، والذين انتظروا طويلاً للحصول على علاج معتمد في الولايات المتحدة، وينصب تركيزنا حاليًا على ضمان حصول المرضى المؤهلين على دواء EMCITATE بأسرع وقت ممكن”.

وقالت الدكتورة مارينا زيمسكوفا، نائبة مدير قسم الغدد الصماء العامة في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لهيئة الدواء الأمريكية: “حتى الآن، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من نقص MCT8 وعائلاتهم أي خيار علاجي معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية”.

وأضافت زيمسكوفا، “يعكس اعتماد دواء إمسيتات التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العميق تجاه المرضى الذين يعانون من حالات نادرة والذين يحتاجون إلى خيارات علاجية فعّالة”.

ما هو اضطراب نقص «MCT8»؟

ويعد نقص «MCT8» هو اضطراب وراثي نادر يصيب الذكور بشكل رئيسي. 

وينجم هذا الاضطراب عن خلل في جين مسؤول عن إنتاج ناقل MCT8، وهو بروتين أساسي لنقل هرمون الغدة الدرقية إلى الدماغ.

ويعاني العديد من مرضى نقص MCT8 من مجموعة من الأعراض المنهكة، بما في ذلك عدم القدرة على المشي أو الجلوس باستقلالية، وفقدان القدرة على الكلام أو ضعفها الشديد، والإعاقة الذهنية، وصعوبات التغذية، والإجهاد المزمن على القلب وعمليات الأيض.

ويؤدي نقص MCT8 إلى خلل في البروتين المسؤول عن نقل هرمون الغدة الدرقية إلى الدماغ، مما يُبقي كمية زائدة من الهرمون في مجرى الدم. 

وبحسب FDA، يمكن لدواء تيراتريكول أن يدخل الخلايا حتى في غياب هذا الناقل، وبالتالي يُخفض مستويات الهرمون المرتفعة في الدم. 

وقال الدكتور هيلتون في. جوفي، مدير مكتب أمراض القلب والدم والغدد الصماء والكلى في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “لطالما تمثلت الصعوبة في علاج نقص بروتين MCT8 في أن البروتين المسؤول عن نقل هرمون الغدة الدرقية إلى الخلايا هو البروتين المعطل”.

وأضاف في.جوفي، “يتجاوز هذا الدواء هذه المشكلة، إذ أن مكونه الفعال، تيراتريكول، قادر على دخول الخلايا مباشرةً دون الاعتماد على الناقل المعطل، مما يؤدي إلى انخفاض مستويات هرمون الغدة الدرقية المرتفعة في الدم”.

ماذا أظهرت الدراسات؟

تم تقييم فعالية دواء إمسيتات (Emcitate) من خلال دراسة عشوائية مضبوطة باستخدام دواء وهمي، إلى جانب دراسة أخرى مفتوحة التسمية لتقييم فعالية الدواء على المدى الطويل.

وأظهرت نتائج الدراستين أن المرضى الذين تلقوا إمسيتات شهدوا انخفاضًا في مستويات هرمونات الغدة الدرقية الزائدة في الدم، إلى جانب تحسن في بعض الأعراض القلبية الوعائية والتمثيل الغذائي المرتبطة بمستويات هرمونات الغدة الدرقية، مثل ضغط الدم الانقباضي ومعدل ضربات القلب.

ويُؤخذ إمسيتات مرة واحدة يوميًا في صورة معلق سائل، إما عن طريق الفم أو من خلال أنبوب التغذية للمرضى الذين يعانون صعوبة في البلع، مما يجعله مناسبًا لمرضى ذوي احتياجات وقدرات مختلفة.

وحددت هيئة الدواء الأمريكية، الإسهال والقيء والطفح الجلدي وفرط التعرق من بين الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا.

كما حذرت المرضى الذين يتناولون دواءً آخر لعلاج اضطرابات الغدة الدرقية استشارة الطبيب قبل بدء استخدام إمسيتات، إذ لا ينبغي استخدام الدواءين معًا.